OK DELL’UE ALLA TERAPIA GENICA MIRATA ALLA CURA DELL’ADA-SCID

Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Commis­sio­ne europea per la commercializzazione ed è indicata per curare pazienti con ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita. Strimve­lis è stata presentata nei giorni scorsi alla Presidenza del Consi­glio dei Ministri nell’ambito dell’incontro “Strimvelis: cronaca di un primato italiano”. La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo a cui hanno preso parte Claudio De Vincen­ti, sottosegretario di Stato alla Pre­sidenza del Consi­glio, Ales­san­dro Aiuti, res­pon­sa­bile area clinica, Istituto San Raffaele Tele­thon per la terapia genica, Nicola Bedin, amminis­tra­tore delegato, IRCCS Ospe­dale San Raffaele, Daniele Fi­noc­­­chiaro, presidente e amministratore delegato, GSK S.p.A., Lucia Monaco, direttore scientifico, Fondazione Telethon, Luigi Naldini, direttore, Istituto San Raf­faele Telethon per la terapia genica, Luca Pani, direttore ge­ne­rale, AIFA, Sir Andrew Witty, CEO GSK e con il saluto di Be­atrice Lorenzin, Ministro della Salute. La terapia genica per il trattamento del­l’ADA-SCID (una malattia rarissima causata dalla presenza di un gene alterato ereditato da en­tram­bi i genitori) è stata originariamente sviluppata a Milano presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Per trasformare i risultati della ricerca in terapie per i pazienti era necessario affiancare alle competenze della ricerca le capacità di sviluppo dell’industria farmaceutica e la partnership Telethon-GSK, iniziata nel 2004, è diventata nel 2010 un’alleanza strategica tra Fonda­zione Telethon, Ospe­dale San Raffaele e GSK stessa per combattere 7 malattie genetiche rare, iniziando proprio dal­l’ADA-SCID. Nell’ambito della collaborazione GSK, operando con la società biotecnologica Molmed S.p.A, ha applicato le proprie conoscenze nello sviluppo di terapie per ottimizzare, standardizzare e trasformare un processo produttivo, prima idoneo ai soli studi clinici, in uno con le caratteristiche adeguate per la fornitura a tutti i pazienti.